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Fecha de publicaciónTítuloAutor(es)
dic-2024Haematopoietic gene therapy of non-conditioned patients with Fanconi anaemia-A: results from open-label phase 1/2 (FANCOLEN-1) and long-term clinical trials.Rio, P; Zubicaray, J; Navarro, S; Gálvez, E; Sánchez-Domínguez, R; Nicoletti, E; Sebastián, E
jul-2021Preclinical studies of efficacy thresholds and tolerability of a clinically ready lentiviral vector for pyruvate kinase deficiency treatmentNavarro, S; Quintana-Bustamante, O; Sanchez-Dominguez, R; Lopez-Manzaneda, S; Ojeda-Perez, I; Garcia-Torralba, A; Alberquilla, O; Law, K; Beard, BC; Bastone, A; Rothe, M; Villanueva, M; Ramirez, JC; Fañanas-Baquero, S; Nieto-Romero, V; Gutierrez, S; Nicoletti, E; García-Bravo, M; Bueren, JA; Schwartz, JD; Segovia, JC
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