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Fecha de publicaciónTítuloAutor(es)
may-2021Clinically relevant gene editing in hematopoietic stem cells for the treatment of pyruvate kinase deficiencyFañanas-Baquero, S; Quintana-Bustamante, O; Dever, DP; Alberquilla, O; Sanchez-Dominguez, R; Camarena, J; Ojeda-Perez, I; Dessy-Rodriguez, M; Turk, R; Schubert, MS; Lattanzi, A; Xu, L; Lopez-Lorenzo, JL; Bianchi, P; Bueren, JA; Behlke, MA; Porteus, M; Segovia, JC
jul-2021Preclinical studies of efficacy thresholds and tolerability of a clinically ready lentiviral vector for pyruvate kinase deficiency treatmentNavarro, S; Quintana-Bustamante, O; Sanchez-Dominguez, R; Lopez-Manzaneda, S; Ojeda-Perez, I; Garcia-Torralba, A; Alberquilla, O; Law, K; Beard, BC; Bastone, A; Rothe, M; Villanueva, M; Ramirez, JC; Fañanas-Baquero, S; Nieto-Romero, V; Gutierrez, S; Nicoletti, E; García-Bravo, M; Bueren, JA; Schwartz, JD; Segovia, JC
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