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Fecha de publicaciónTítuloAutor(es)
jun-2018Deletion of a Pathogenic Mutation-Containing Exon of COL7A1 Allows Clonal Gene Editing Correction of RDEB Patient Epidermal Stem CellsMencía, A; Chamorro, C; Bonafont, J; Duarte, B; Holguin, A; Illera, N; Llames, SG; Escámez, MJ; Hausser, I; del Río, M; Larcher, F; Murillas, R
ago-2024Identification of novel small molecule-based strategies of COL7A1 upregulation and readthrough activity for the treatment of recessive dystrophic epidermolysis bullosaJover, I; Ramos, MC; Escámez, MJ; Lozoya, E; Tormo, JR; de Prado-Verdún, D; Mencía, A; Pont, M; Puig, C; Larraufie, MH; Gutiérrez-Caballero, C; Reyes, F; Trincado, JL; García-Gonzalez, V; Cerrato, R; Andrés, M; Crespo, M; Vicente, F; Godessart, N; Genilloud, O; Larcher, F; Nueda, A
abr-2022Non-viral delivery of CRISPR-Cas9 complexes for targeted gene editing via a polymer delivery systemO'Keeffe Ahern, J; Lara-Saez, I; Zhou, D; Murillas, R; Bonafont, J; Mencía, A; García, M; Manzanares, D; Lynch, J; Foley, R; Qian, X; Sigen, A; Larcher, F; Wang, W
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