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Fecha de publicaciónTítuloAutor(es)
abr-2016Correction of a Recurrent COL7A1 Mutation in Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa KeratinocytesChamorro, C; Mencía, A; Almarza, D; Duarte, B; Büning, H; Sallach, J; Hausser, I; Larcher, F; Murillas, R
ago-2024Identification of novel small molecule-based strategies of COL7A1 upregulation and readthrough activity for the treatment of recessive dystrophic epidermolysis bullosaJover, I; Ramos, MC; Escámez, MJ; Lozoya, E; Tormo, JR; de Prado-Verdún, D; Mencía, A; Pont, M; Puig, C; Larraufie, MH; Gutiérrez-Caballero, C; Reyes, F; Trincado, JL; García-Gonzalez, V; Cerrato, R; Andrés, M; Crespo, M; Vicente, F; Godessart, N; Genilloud, O; Larcher, F; Nueda, A
sep-2022Preclinical model for phenotypic correction of dystrophic epidermolysis bullosa by in vivo CRISPR-Cas9 delivery using adenoviral vectorsGarcía, M; Bonafont, J; Martínez-Palacios, J; Xu, R; Turchiano, G; Svenson, S; Thrasher, AJ; Larcher, F; del Río, M; Hernández-Alcoceba, R; Garín, MI; Mencía, A; Murillas, R
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